En la actualidad existen fármacos que intentan tratar esta enfermedad, pero su entrega por corriente sanguínea es complicada debido a su baja estabilidad
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Imagen: nanopartículas
Investigadores de la Comunidad de Madrid han logrado un significativo progreso en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética degenerativa para la que aún no existe cura. El Instituto Madrileño de Estudios Avanzados IMDEA Nanociencia, en colaboración con la Universitá Cattolica del Sacro Cuore de Roma y la Universidad de Burdeos, ha desarrollado un innovador método para mejorar la regeneración muscular mediante el uso de microRNA, moléculas clave en la regulación genética.
Nanopartículas para una terapia más precisa
El equipo de investigación ha diseñado una estrategia basada en nanopartículas para transportar microRNA hasta las células madre de manera precisa, evitando que el tratamiento se acumule en órganos como el cerebro, el hígado o los riñones. Este avance supone una mejora significativa en comparación con los enfoques actuales, que presentan dificultades para administrar los fármacos de forma eficaz a través del torrente sanguíneo debido a su baja estabilidad y penetración.
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno provocado por mutaciones en un gen responsable de la producción de una proteína esencial para la función y regeneración muscular. La enfermedad provoca un deterioro progresivo de los músculos esqueléticos, cardíacos y pulmonares, afectando gravemente la movilidad y la esperanza de vida de quienes la padecen.
Regeneración muscular en modelos experimentales
Los ensayos realizados en modelos animales han demostrado resultados prometedores. Los investigadores han observado no solo cambios celulares y bioquímicos, sino también una recuperación funcional de los músculos tratados con esta terapia experimental. El método, desarrollado por el equipo del profesor Álvaro Somoza en IMDEA Nanociencia, presenta ventajas clave: es biocompatible, no tóxico y no desencadena una respuesta inmunitaria adversa.
Un futuro prometedor para el tratamiento de Duchenne
Aunque por ahora la técnica solo ha sido probada en modelos experimentales y aún no está lista para su aplicación en humanos, representa un avance crucial en la búsqueda de tratamientos efectivos para la distrofia muscular de Duchenne. Además, su potencial adaptabilidad sugiere que en el futuro podría utilizarse en el abordaje de otras enfermedades que requieran terapias de regeneración muscular.
Este descubrimiento abre nuevas perspectivas para el desarrollo de estrategias terapéuticas innovadoras, que podrían mejorar la calidad de vida de los afectados por esta enfermedad y avanzar en la medicina regenerativa.
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