El tratamiento se aplicó a una niña de 11 años en estado crítico en el Hospital Universitario La Paz, logrando su remisión completa tras un año sin necesidad de medicación inmunosupresora.
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Comunidad de Madrid
La sanidad pública madrileña ha conseguido un avance médico sin precedentes: por primera vez en el mundo, se ha tratado con éxito una enfermedad autoinmune rara mediante terapia CAR-T, una técnica de modificación genética normalmente utilizada en cánceres hematológicos. El tratamiento se aplicó a una niña de 11 años en estado crítico en el Hospital Universitario La Paz, logrando su remisión completa tras un año sin necesidad de medicación inmunosupresora.
La paciente sufría dermatomiositis anti-MDA5, una patología autoinmune extremadamente poco frecuente, con una incidencia estimada de un caso por millón de habitantes. Esta enfermedad se caracteriza por provocar un daño pulmonar acelerado y grave, con una mortalidad de entre el 30 y el 66 % en los seis primeros meses. Dada la gravedad del caso y la falta de alternativas, se optó por el uso compasivo de la terapia CAR-T, una decisión que ha marcado un antes y un después en el abordaje de este tipo de patologías.
El tratamiento se aplicó cuando la menor se encontraba ingresada en la UCI en estado crítico, con apoyo mecánico respiratorio y asistencia ventricular extracorpórea. Tras la terapia, no solo ha dejado de necesitar inmunosupresores, sino que ha recuperado progresivamente la capacidad motora y ya respira por sí misma durante el día.
Equipo multidisciplinar del Hospital La Paz
Este éxito ha sido posible gracias a un equipo multidisciplinar del Hospital La Paz, que integró especialistas en Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI. Además, participaron investigadores del Instituto de Investigación IdiPAZ y profesionales de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.
Caso reseñado en la revista científica Med
El caso ha despertado el interés de la comunidad científica internacional, siendo reseñado en la prestigiosa revista científica Med. Asimismo, otras instituciones médicas de primer nivel participaron en esta experiencia pionera, como el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clínic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO).
Este tratamiento marca un precedente en el uso de terapias celulares avanzadas más allá del cáncer, abriendo una puerta esperanzadora para pacientes con enfermedades autoinmunes raras y de mal pronóstico. La terapia CAR-T, desarrollada inicialmente para combatir ciertos tipos de leucemia y linfoma, consiste en reprogramar genéticamente las células T del sistema inmunitario para que identifiquen y destruyan células específicas del organismo. En este caso, se aplicó de forma pionera para neutralizar los efectos destructivos del sistema inmunológico de la paciente.
El éxito de este tratamiento refleja el potencial de la sanidad pública madrileña para liderar avances biomédicos de primer nivel, gracias a la colaboración entre distintos hospitales, centros de investigación y fundaciones. Este logro no solo ofrece esperanza a pacientes con patologías complejas, sino que también refuerza el papel de Madrid como referente internacional en medicina avanzada.
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